坚持规范化治疗，多发性骨髓瘤患者有望实现功能性治愈

随着我国肿瘤诊疗逐渐迈入慢病化管理时代，带瘤生存、延长生存期、控制肿瘤进展成为备受老百姓关注的话题。每年3月是国际多发性骨髓瘤关爱月，素有“银发杀手”之称的多发性骨髓瘤，因其起病隐匿、临床表现多样、疾病复发不可避免且难以治愈，为我国肿瘤防治工作带来了巨大的挑战。

江苏省人民医院血液科主任范磊教授介绍，尽管多发性骨髓瘤目前尚无法完全治愈，但伴随着对创新药物的不断探索优化，多发性骨髓瘤患者有望实现功能性治愈，即患者接受治疗后虽然体内仍残留有少量骨髓瘤，但疾病保持长期缓解状态不复发，比如有些处于标危的患者，以现有的治疗模式加上自体干细胞移植和巩固治疗手段，患者的无进展生存期可以达到五年左右，即使再次复发，基于现有的治疗模式和治疗手段，仍然可以在第二次治疗之后获得相对比较长的无进展生存期，也就是处于一个接近功能性治愈的状态。

多发性骨髓瘤又称“螃蟹病”，是一种高发于中老年人的血液系统恶性肿瘤。临床上常见的四个症状包括血钙增高（C）、肾功能损害（R）、贫血（A）、骨病（B），患者通常会出现腰背酸痛、疲劳、虚弱、头晕、便秘、食欲不振等多种临床表现。范磊教授表示：“多发性骨髓瘤常见的发病症状在中老年人群中缺乏特异性，不少患者辗转多个科室，甚至经过数月才获得明确的诊断，常常造成误诊、误治、延迟诊断，导致错过最佳的治疗时机，进而严重影响患者的生存时间和生活质量。”范磊教授认为，患者和社会公众应当重视和警惕多发性骨髓瘤的相关症状，一旦出现及时就诊。另一方面，首诊科室的医生需要具备识别早期信号的能力，综合患者的症状做出正确诊断，尽早帮助患者实现早期诊断和早期治疗。

近年来，对多发性骨髓瘤发病机制的更深入理解以及创新药物成分的不断研发与临床应用，推动了治疗结局的不断改善。单抗、双抗等药物创新带来了治疗策略的升级，为患者实现功能性治愈提供了可能。江苏省人民医院血液科副主任医师屈晓燕教授表示：“随着越来越多创新药物获批进入多发性骨髓瘤临床实践，我们需要基于预后指标和分层系统将患者划分为标危和高危两大群体，通过疾病的预后预测和风险分层制定相对更个性化的治疗策略，合理排兵布阵，让创新药物真正发挥价值，从而进一步提升患者临床获益。免疫治疗是当前多发性骨髓瘤精准治疗的重要突破口。不论是适合移植治疗还是不适合移植治疗的新诊断患者，以及复发难治患者，都有机会实现更深度的缓解。”

缓解深度是评估多发性骨髓瘤治疗疗效的重要指标。屈晓艳教授解释，医学上定义的完全缓解指的是患者在接受治疗后，经骨髓检测骨髓中的浆细胞比例低于5%。进入到完全缓解状态的患者，往往比其他患者的生存时间更长，且疾病缓解程度越深，患者的无进展生存期越长，后续的治疗效果越好。所以多发性骨髓瘤的整体治疗需要优先考虑缓解深度，同时兼顾缓解的维持时间，从而实现优化的治疗目标。长期生存的基础是要持续接受规范化治疗，目前越来越多的患者通过长期规范化治疗，实现了完全缓解以及微小残留病变阴性。

专家重点强调了两大治疗黄金期，即初诊和首次复发这两个关键治疗节点。屈晓燕教授表示，多发性骨髓瘤目前还是一个不能完全治愈的疾病，复发次数越多，生存预后越差，患者每次复发都将给后续的治疗带来更大的难度。因此，在初诊和首次复发的阶段，患者应尽早接受合适的药物治疗，为后续治疗争取更多机会，延长疾病复发的间隔，以获得更长的生存时间。

据专家介绍，得益于创新药物的不断发展，越来越多的患者生存期超过十年，临床上接诊过生存期长达近40年的患者，如今已经是一位80岁的老人了。范磊教授表示，罹患多发性骨髓瘤的患者是不幸的同时也是幸运的。曾经，十年生存期对于多发性骨髓瘤患者来说遥不可及。随着医疗科学技术的革新，以免疫治疗为代表的创新治疗方式推动了中国多发性骨髓瘤诊疗领域的进步，患者平均生存期已经由过去的不到3年提高到8-10年。创新药物的广泛应用和医保覆盖范围不断扩大，进一步促进了免疫治疗等创新药物的临床普及，十年生存期已逐渐成为标危患者生存目标的标配。未来一定会有更多患者向着更高的治疗目标迈进，也希望多发性骨髓瘤的治疗从功能性治愈迈向彻底的治愈。

新华报业·新江苏记者 孙骏