确诊恶性血液病20年 他移植脐带血后健康生活

施鹏飞 杭州市第一人民医院血液内科主任医师

最近门诊，又见到张先生，他面色红润，精神矍铄，完全看不出曾是恶性血液病重症患者。

20年前，张先生45岁，在一次体检中，血小板计数异常升高，超过正常值的2倍。经过系统性诊断，他被确诊为“原发性血小板增多症”。这是一种经典的骨髓增殖性肿瘤，以血小板计数显著升高、肝脾肿大、血栓或出血风险为特征。

这类疾病起病隐匿，多数患者是通过体检才发现的，需要长期药物控制。张先生坚持口服靶向药，病情稳定了17年。

2020年，病情突然恶化。张先生的脾脏迅速增大，进入继发性骨髓纤维化阶段。外院医生建议造血干细胞移植，但他的女儿身体欠佳，不适合作为供者，兄弟姐妹年事已高，骨髓库也未找到合适供者，治疗一度陷入僵局。

2023年初，张先生的病情进一步恶化。他陷入深深的绝望，对治疗几乎不抱希望。

当时我们血液内科正在开展脐带血移植工作，张先生便辗转找来了。我们结合科室优势，为他制定了基于低剂量TBI的脐带血移植方案。前期的临床研究中，该方案展示出了良好的安全性和有效性。

2023年5月21日，张先生回输了脐带血干细胞。移植20天后，血细胞成功植活；移植后120天，血常规完全恢复正常，骨髓原始细胞消失。截至今天，张先生已无白血病生存两年余。

异基因造血干细胞移植是治愈恶性血液病的关键手段，但亲缘供者稀缺、骨髓库匹配困难常常成为治疗的“拦路虎”。而脐带血干细胞具有检索便捷、HLA适配要求低、排异反应轻等诸多优势，并且在高危难治性血液系统恶性肿瘤中疗效显著。

看着如今健康生活的张先生，我更加坚信，医学在不断进步，总会有新的希望为患者带来生的可能。